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FGF-23抗体减轻儿童佝偻病严重程度
X连锁低磷酸盐血症（XLH）是由编码PHEX的基因功能缺失引起，导致成纤维细胞生长因子23（FGF-23）分泌增加，引起低磷酸盐血症，从而导致佝偻病、骨软化和骨骼畸形。常规口服磷酸盐及维生素D制剂疗效甚微。研究表明，单克隆抗体Burosumab（FGF-23靶向药物）在成人XLH中疗效良好，本研究旨在对其在儿童XLH中的疗效及安全性进行评价。
将52例XLH患儿等比随机分为每2周给药组和每4周组给药组，接受Burosumab皮下注射，并调整其剂量使血清磷至少在正常水平低限。主要终点为治疗40周和64周时佝偻病严重程度评分（0-10分，分数越高，病情越重）及影像学改变较基线水平变化。其他终点包括药效学标志物、线性生长、体能、患者主观感受及不良事件的发生。
2周组和4周组治疗40周时，佝偻病严重程度评分均值分别从基线的1.9和1.7降至0.8和1.1（P0.）；在第64周时改善持续存在。首次给药后两组平均血清磷水平均有增加，第6周时两组半数以上患者血清磷升至正常范围。两组肾小管磷酸盐重吸收均较基线增加，平均增加0.98mg/dL。40周时，2周组和4周组Burosumab平均用量分别为0.98mg/kg和1.50mg/kg。64周时，两组平均血清碱性磷酸酶从基线U/L降至U/L。两组平均站立身高z评分均较基线增加（64周时2周组和4周组分别增加0.19和0.12），其中2周组较4周组在所有观察时间点改善更明显。同时观察到体能改善，疼痛减轻。不良事件为轻度或中度。
在儿童XLH中，应用Burosumabke可增加肾小管磷酸盐重吸收，提高血清磷水平和生长速度，改善体能，减轻疼痛，减轻佝偻病的严重程度。（编译：医院田小娟）
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