美国食品和药物管理局今天批准Crysvita（burosumab），这是第一种批准用于治疗1岁及以上成年人和儿童X-低磷血症（XLH）的药物，这是一种罕见的遗传性佝偻病。XLH引起血液中磷含量低。它会导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，以及患者一生中骨矿化的问题。

一

XLH的严重

FDA药物评估和研究中心药物评估办公室主任JulieBeitz博士说：“XLH不同于其他形式的佝偻病，因为维生素D治疗无效。”“这是FDA批准的第一种治疗XLH的药物，对于那些生活在这种严重疾病中的人来说是真正的突破。”

1、XLH是一种严重疾病，影响到美国约3,名儿童和12,名成年人。大多数XLH患儿都有驼背或腿瘸，身材矮小，骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者会出现持续不适或并发症，如关节疼痛，活动能力受损，牙脓肿和听力下降。

2、成年人服用Crysvita最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。

二

Crysvita的有效性

FDA批准了对Ultragenyx制药公司的Crysvita批准。

四项临床试验研究了Crysvita的安全性和有效性。在安慰剂对照试验中，94%的接受Crysvita的成年人一个月达到正常的磷水平，而接受安慰剂的成年人只有8%。在儿童中，每两周接受Crysvita治疗的患者中，有94%至%达到正常的磷水平。在儿童和成人中，通过Crysvita治疗，X照射发现与XLH有关。将此结果与过去研究出来的数据比较，也为Crysvita的有效性提供了支持。

三

Crysvita获得的荣誉

Crysvita被授予突破性疗法（BreakthroughTherapy）称号，根据该名称，FDA为该公司提供有效药物开发的强化指导，并加速审查旨在治疗严重病症的药物，临床证据显示该药物可能比其他可用疗法有实质性改善。Crysvita还获得了孤儿药物的称号，该药物提供了激励措施来帮助和鼓励罕见疾病药物的开发。

赞助商正在接受一项罕见的儿科疾病优先审查券，该项目旨在鼓励开发新药物和生物制剂，以预防和治疗罕见的儿科疾病。凭证可以在稍后的日期被赎回，以获得对不同产品的后续营销申请的优先审查。这是自该项目开始以来，FDA发布的第14个罕见的儿科疾病优先审查券。

内容来源：FDA

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